この事業は、根本的な治療が確立しておらず、かつ後遺症を残すおそれが少なくない難治性疾患に対して、重点的・効率的に研究を行うことにより、病状の進行の阻止、機能回復･再生を目指した画期的な診断・治療法の開発を行い、患者の療養生活の質の向上を図ることを目的としています。
対象疾患（公費研究事業対象疾患）
- 希少性 ：患者数が概ね5万人未満の疾患
- 原因不明 ：原因または発症メカニズムが未解明の疾患
- 効果的治療方法が未確立 ：完治に至らないまでも進行を阻止し、または発症を予防し得る手法が確立されていない疾患
- 生活面への長期にわたる支障 ：日常生活に支障があり、いずれは予後不良となる疾患、あるいは生涯にわたり療養を必要とする疾患
難治性疾患克服研究事業に関する情報 難病情報センターリンクします